अध्ययन : ब्लीडिंग डिसऑर्डर हीमोफीलिया-बी के उपचार के लिए जीन थेरेपी सुरक्षित

नई दिल्ली। यूके के वैज्ञानिकों द्वारा किए गए एक अध्ययन के अनुसार, ब्लीडिंग डिसऑर्डर हीमोफीलिया-बी के उपचार के लिए जीन स्थानांतरण दृष्टिकोण दीर्घकालिक रूप से सुरक्षित और प्रभावी बना हुआ है। हीमोफीलिया बी एक दुर्लभ आनुवंशिक विकार है जो रक्त के थक्के को बढ़ावा देने वाले एक प्रोटीन फैक्टर IX के अपर्याप्त स्तर के कारण होता है।

सेंट जूड चिल्ड्रेंस रिसर्च हॉस्पिटल और यूनिवर्सिटी कॉलेज लंदन के वैज्ञानिकों ने इस विकार को दूर करने के लिए एक बार के जीन थेरेपी हस्तक्षेप का उपयोग किया था। न्यू इंग्लैंड जर्नल ऑफ मेडिसिन में प्रकाशित एक अध्ययन के अनुसार, 13 वर्षों के अनुवर्ती आंकड़ों के आधार पर, जीन थेरेपी के माध्यम से वार्षिक रक्तस्राव दर में लगभग 10 गुना कमी देखी गई है।

यह खोज रोग के उपचार के लिए जीन थेरेपी की दीर्घकालिक व्यवहार्यता को समर्थन देती है। सेंट जूड चिल्ड्रेंस रिसर्च हॉस्पिटल और यूनिवर्सिटी कॉलेज लंदन के वैज्ञानिकों ने इस विकार को दूर करने के लिए एक बार के जीन थेरेपी हस्तक्षेप का उपयोग किया। सेंट जूड डिपार्टमेंट ऑफ सर्जरी के एंड्रयू डेविडॉफ ने कहा, ज्यादा फायदा है कि जीन थेरेपी एक बार की जाने वाली, सरल अंतःशिरा जलसेक है जो करना बहुत आसान है और साफ तौर पर देखा जाए तो यह जीवन भर सकारात्मक प्रभाव डाल सकती है।

हीमोफीलिया बी एक एक्स-लिंक्ड आनुवंशिक विकार है जो लगभग 25,000 पुरुषों में से 1 को प्रभावित करता है। जबकि विकार की गंभीरता अलग-अलग हो सकती है, अपर्याप्त रक्त-थक्का बनाने वाले कारक IX के कारण अक्सर सहज रक्तस्राव और जीवन को जोखिम में डालने वाले रक्तस्राव होते हैं।

हीमोफीलिया बी एक गंभीर रक्तस्राव विकार है जो रक्त के थक्के को बढ़ावा देने वाले एक प्रोटीन फैक्टर IX के अपर्याप्त स्तर के कारण होता है। लेकिन जीन थेरेपी विकार को कम करने के लिए संभावित रूप से परिवर्तनकारी साधन प्रदान करती है। अध्ययन में गंभीर हीमोफीलिया बी वाले 10 वयस्क शामिल थे, जिन्होंने मार्च 2010 और नवंबर 2012 के बीच जीन थेरेपी प्राप्त की थी।

2014 में रिपोर्ट की गई प्रारंभिक सुरक्षा और प्रभावकारिता सफलताओं के बाद, रोगियों का 10 अतिरिक्त वर्षों तक पालन किया गया और सभी ने कारक IX का एक स्थिर स्तर बनाए रखा और रक्तस्राव से मुक्ति के मामले में एक उत्कृष्ट लाभ प्राप्त किया।